Malattie neuromuscolari pediatriche: un centro per nuove cure

Miriam Cesta A cura di Miriam Cesta Pubblicato il 14/11/2019 Aggiornato il 14/11/2019

Si trova a Roma ed è la prima struttura in Italia per la ricerca sulle malattie neuromuscolari in ambito pediatrico

Malattie neuromuscolari pediatriche: un centro per nuove cure

Colpiscono oltre 40mila persone in Italia e un malato su tre affetto da malattie neuromuscolari come la sclerosi laterale amiotrofica (Sla), le distrofie muscolari o l’atrofia muscolare spinale (Sma) è giovanissimo. Ora i piccoli pazienti potranno trovare nuove speranze di cura nel primo istituto per la ricerca in ambito pediatrico sulle malattie neuromuscolari: il NeMO Institute of Neuromuscular Research (NINeR), nato a Roma dalla collaborazione tra il Centro Clinico NeMO (NeuroMuscular Omnicentre) e la Fondazione Policlinico Universitario-Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico “Agostino Gemelli”.

Oltre 20 sperimentazioni già attive

Il NINeR comprende al suo interno la prima clinical trial unit interamente dedicata alle malattie neuromuscolari in ambito pediatrico in Italia, un’area di 150 mq dove i bambini insieme alle famiglie potranno accedere alle cure sperimentali. L’unità prevede un team multispecialistico preparato per l’attivazione e la diffusione di protocolli e procedure di ricerca che rispondano ai migliori standard internazionali per lo svolgimento di trial clinici, compresi gli studi di fase I e l’applicazione delle nuove terapie genetiche che necessitano di infrastrutture adeguate. Oltre 20 sperimentazioni cliniche per patologie neuromuscolari sono già attive, principalmente  per la distrofia muscolare di Duchenne e per l’atrofia muscolare spinale.

Standard scientifici internazionali

“Grazie alla creazione del NINeR – spiega Eugenio Mercuri, direttore scientifico del NINeR e professore ordinario di Neuropsichiatria infantile all’Università Cattolica di Roma – potremo garantire nello stesso luogo un’assistenza clinica adeguata e di alto livello per le famiglie di bambini e ragazzi con patologie neuromuscolari, e una struttura di ricerca che possa accogliere le nuove esigenze e opportunità terapeutiche con certificazioni e protocolli nel rispetto dei migliori standard scientifici internazionali”.

 

 

Da sapere!

La creazione e l’avvio delle attività del NINeR sono state possibili grazie al sostegno delle maggiori Associazioni di genitori con bambini affetti da patologia neuromuscolare e di quelle impegnate in ambito sociosanitario che hanno creduto nel valore e nell’importanza del progetto: Associazione Famiglie SMA Onlus – Genitori per la ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale, UILDM Onlus – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, ASAMSI – Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili, Wamba Onlus.

 

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