Tumori nei bambini: ci sono nuove terapie per curarli

Metella Ronconi A cura di Metella Ronconi Pubblicato il 04/12/2019 Aggiornato il 04/12/2019

Tra le nuove armi a disposizione per combattere i tumori nei bambini ci sono anche le terapie geniche

Tumori nei bambini: ci sono nuove terapie per curarli

Le statistiche evidenziano che oltre una persona su 1.000 è un “sopravvissuto” a un tumore che si è presentato durante l’infanzia o l’adolescenza. Per questo sono molto importanti le nuove soluzioni che la medicina sta sperimentando con successo per guarire sempre più i tumori nei bambini.

Contro le leucemie

Tra queste c’è la immunoterapia innovativa che si avvale delle cellule CAR (da “chimeric antigen receptor”). Si tratta di linfociti artificiali che vengono armati in laboratorio per colpire le cellule tumorali delle leucemie di linea B. I risultati del trattamento con cellule CAR sono molto promettenti: le curve di sopravvivenza erano prima impensabili in fasi così avanzate di malattia. Nel prossimo futuro questa terapia verrà applicata nelle fasi più precoci di malattia e ci si attende che i risultati siano ancora migliori.

In caso di talassemia

Notevoli sono anche i progressi compiuti dalla terapia genica per combattere le emoglobinopatie, innanzitutto la thalassemia major, una malattia genetica diffusa nell’area mediterranea, dalla quale si stima che in Italia siano affetti circa 7.000 persone. La terapia tradizionale consiste nel ricevere trasfusioni ogni 2-3 settimane, a partire da poche settimane dopo la nascita e per tutta la vita, e farmaci per rimuovere dall’organismo il ferro in eccesso. Il trapianto di midollo osseo può guarire, ma ha un alto rischio di tossicità ed è limitato dalla difficoltà di trovare donatori compatibili. Risultati più recenti hanno mostrato come la thalassemia major possa essere guarita per mezzo della terapia genica. L’inserimento attraverso un vettore di un gene funzionante può normalizzare la produzione di globuli rossi e correggere la gravissima anemia di questi malati. EMA, l’Agenzia Europea del Farmaco, ha approvato il trattamento anche per i pazienti di età superiore ai 12 anni e affetti da thalassemia major e il trattamento sarà disponibile anche in Italia a partire dall’anno prossimo.

I nuovi farmaci target

Buone notizie anche per quanto riguarda il trattamento dei tumori solidi in oncologia pediatrica: sono sempre più numerosi i nuovi farmaci “target” (cioè diretti contro una specifica alterazione della cellula tumorale) disponibili per bambini e adolescenti. Per esempio la disponibilità di farmaci inibitori di NTRK, un gene noto per essere specifico di un tumore, il fibrosarcoma infantile, ma che recentemente è stato identificato anche in altri tumori. Data la loro efficacia, gli inibitori di NTRK sono oggi approvati dall’EMA con un’indicazione tumore-agnostica, cioè indipendente dal tipo di tumori. Oggi sono disponibili in Italia inibitori che agiscono su NTRK, ma anche su altri geni.

 

 

Da sapere!

Alla luce di queste nuove terapie diventano sempre più importanti le reti Ern (Reti di riferimento europee) di cui fanno parte ospedali specializzati in malattie rare e che hanno come mission di dare accesso al medesimo livello di cure elevate a tutti i bambini europei affetti da queste gravi patologie.

 

Fonti / Bibliografia

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